Gentherapie tegen hemofilie B blijft buiten basispakket door prijs en gebrek aan meerwaarde
Een gentherapie voor de zeldzame bloedstollingsziekte hemofilie B, genaamd Hemgenix, zal voorlopig niet in het basispakket worden opgenomen. De behandeling, die ongeveer 3 miljoen euro kost per keer per patiënt, valt onder de zogeheten ‘sluisprocedure’ van het Zorginstituut, omdat de verwachte gezondheidswinst niet afwijkt van de bestaande oplaagtherapieën. Dit meldt de Telegraaf.
De schatting is dat ongeveer 26 patiënten in Nederland mogelijk van Hemgenix zouden profiteren. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft laten weten dat onderhandelingen met de medicijnleverancier niet tot een aanvaardbaar prijsakkoord hebben geleid, waardoor het middel niet wordt vrijgegeven voor vergoeding.
Sluisprocedure en kosteneffectiviteit
In Nederland geldt dat nieuwe geneesmiddelen die meer dan 50.000 euro per patiënt per jaar kosten of meer dan 20 miljoen euro per jaar omzetten, eerst worden beoordeeld via de “sluisprocedure”. Hierbij toetst het Zorginstituut de klinische effectiviteit van het middel en voert prijs-onderhandelingen om de toegankelijkheid te waarborgen zonder overbelasting van de zorgbudgetten. Pas bij bewijs van duidelijke maatschappelijke meerwaarde en een redelijk kostenmodel kan opname in het vergoedingssysteem volgen.
Weinig meerwaarde ten opzichte van bestaande zorg
Volgens het advies van het Zorginstituut levert Hemgenix geen duidelijke verbetering op ten opzichte van de huidige standaardbehandelingen, omdat de therapie zorgt dat het lichaam stollingsfactor IX aanmaakt – in tegenstelling tot de bestaande methoden die deze factor extern toevoegen. Zonder aantoonbaar betere langetermijneffecten is de investering niet gerechtvaardigd vanuit de zorgfinanciering.
Toekomstige mogelijkheden en vragen van patiënten
Hoewel de medicijnleverancier nu geen akkoord kon bereiken, staat de minister open voor heroverweging bij toekomstige prijsafspraken. Patiënten en belangenbehartigers blijven echter zorgen uiten over beperkte toegang tot innovatieve behandelingen. Vooralsnog blijft Hemgenix buiten het basispakket en is het niet beschikbaar voor vergoeding.
