Ziekte van Huntington succesvol behandeld met gentherapie: achteruitgang wordt vertraagd
Voor het eerst hebben Huntingtonpatiënten succesvol een behandeling met gentherapie ondergaan. Hierdoor gaat de ziekte langzamer achteruit. Artsen in het Verenigd Koninkrijk die de succesvolle behandelingen uitvoerden, noemen het een doorbraak bij de ziekte die overeenkomsten heeft met dementie, de ziekte van Parkinson en een bewegingsstoornis. Dit meldt NU.nl.
De patiënten ondergingen een hersenoperatie van zo’n 12 tot 18 uur, waarbij de gentherapie werd uitgevoerd. Nadien blijken de patiënten minder snel ziek te worden dan verwacht. Concreet betekent dit dat de achteruitgang door Huntington die normaal binnen een jaar plaatsvindt, nu pas na vier jaar rond is.
Volgens artsen is het een vertraging van 75 procent. De met gentherapie behandelde mensen kunnen weer werken en lopen drie jaar na dato nog steeds. Ook blijkt uit de resultaten dat er minder hersencellen afsterven.
Erfelijk
Ongeveer 1.700 mensen in Nederland hebben de ziekte van Huntington. Meestal ontstaan de eerste symptomen rond het 30ste of 40ste levensjaar en volgt 20 jaar daarna veelal overlijden. Huntington is een erfelijke ziekte, die wordt overgegeven door een gen met giftige eiwitten die gezonde eiwitten laten samenklonteren in de hersenen. Gevolg is dat de neuronen daar afsterven. Gentherapie moet ervoor zorgen dat er minder giftige eiwitten worden geproduceerd via een veilig virus met een speciaal stuk DNA. Het virus brengt het DNA naar de hersencellen, waardoor veranderende neuronen de giftige eiwitten kunnen aanpakken.
Hoge kosten
Omdat het medicijn van fabrikant UniQure vrij prijzig is, is de verwachting dat het niet voor iedereen met Huntington beschikbaar komt. Bovendien gaat het gepaard met een zeer complexe en langdurige operatie. Mogelijk kan de gentherapie ook nuttig zijn voor jongeren die dragers zijn van de ziekte.
