Doorbraak in gentherapie tegen downsyndroom

Onderzoekers van de University of Massachusetts hebben een manier gevonden om het extra chromosoom uit te schakelen dat het syndroom van Down veroorzaakt. Dat meldt het AD.

Het downsyndroom ontstaat als kinderen worden geboren met drie (in plaats van twee) chromosomen-21 in hun lichaamscellen. Daardoor zijn de chromosoom-21-genen anderhalf keer zo actief  in het produceren van eiwitten, wat afwijkingen veroorzaakt. Downpatiënten worden vaak jong dement en verouderen snel.

Met behulp van gentherapie zijn de wetenschappers er nu in geslaagd om één van de drie chromosomen stil te leggen. Als één gen de aanwezigheid van een heel chromosoom kan corrigeren wordt gentherapie bij het syndroom van Down denkbaar. De doorbraak wordt gezien als een belangrijke stap in de mogelijkheid om in de toekomst medicatie te ontwikkelen tegen het syndroom van Down.

© Nationale Zorggids