Positief advies voor nieuwe behandeling Niemann-Pick type C
Het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP heeft positief advies gegeven over het medicijn Aqneursa (levacetylleucine) voor de behandeling van neurologische symptomen van Niemann-Pick type C (NPC), een zeldzame en ernstige erfelijke ziekte. Het medicijn is goedgekeurd voor patiënten van 6 jaar en ouder. Dit meldt het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.
NPC is een erfelijke aandoening waarbij mutaties in het DNA de verwerking van vetten en cholesterol verstoren. Hierdoor hopen deze stoffen zich op in organen, wat leidt tot het stopzetten van celfuncties. De meeste patiënten overlijden voor hun 20ste levensjaar. Hoewel er geen genezing is, vertraagt een ander al goedgekeurd medicijn Miglustat de voortgang van de ziekte.
Combinatiebehandeling
Aqneursa kan in combinatie met Miglustat worden gebruikt of als zelfstandige behandeling. Het werkzame bestanddeel, levacetylleucine, is een aangepaste vorm van leucine, een aminozuur dat betrokken is bij spiergroei en weefselherstel. Laboratoriumstudies tonen aan dat het medicijn zich richt op de neurologische problemen veroorzaakt door NPC.
Verbetering motorische functies
De positieve resultaten van een studie met zestig patiënten laten verbeteringen zien in motorische functies zoals lopen, staan, zitten en praten. De enige bijwerking die is gerapporteerd, is winderigheid. Het positieve advies van het CHMP ligt nu ter beoordeling bij de Europese Commissie, die een beslissing zal nemen over de handelsvergunning.
