Verklaring voor mislukken onderzoek Duchenne medicijn

De tegenvallende resultaten vorig jaar van het onderzoek naar het middel drisapersen, waren een grote klap voor patiënten met de zeer ernstige spierziekte Duchenne. Het veelbelovende medicijn dat al in een vergevorderd stadium van onderzoek zat, zou geen duidelijke verbetering van de gezondheid opleveren. Nu is er een verklaring voor het mislukken van het onderzoek. Dit meldt Leidsch Dagblad.

Drisapersen werd ontwikkeld door het Leids biotechbedrijf Prosensa. Het middel tegen Duchenne faalde in een groot internationaal onderzoek uitgevoerd onder 125 patiënten. Uit een analyse van de resultaten lijkt dat nu vooral te komen doordat de onderzochte patiënten veel ouder waren dan de deelnemers uit vorige studies. Dat zou erop wijzen dat het middel veel effectiever is bij patiënten met een nog niet zo vergevorderd ziektebeeld. Daarmee heeft het medicijn weer toekomst.

Nu de verklaring is gevonden voor het mislukken van de studie eind vorig jaar gaat Prosensa verder met het onderzoek naar het geneesmiddel drisapersen. Inmiddels is een groot onderzoek in gang gezet dat lange tijd moet gaan lopen. Daaraan moeten uiteindelijk 250 patiënten meedoen, 150 deelnemers hebben zich al aangemeld.

© Nationale Zorggids