Miljoenen voor behandelen osteogenesis imperfecta in baarmoeder

De Europese Unie stelt 6,6 miljoen euro beschikbaar voor onderzoek naar het behandelen van osteogenesis imperfecta vóór de geboorte. De behandeling wordt de komende jaren getest bij 20 kinderen met de meest ernstige vorm van deze ‘broze bottenziekte’. In de studie wordt samenwerkt met onder andere de afdeling immunohematologie LUMC, het kinderorthopediecentrum van het UMC Utrecht, University College London en het Karolinska Institute in Zweden, dat de studie coördineert. Dit meldt het LUMC.

Kinderen met osteogenesis imperfecta groeien slecht en hun botten breken makkelijk, soms al in de baarmoeder. “Er is nu geen goede behandeling voor, vertelt prof. Dick Oepkes, hoogleraar foetale therapie in het LUMC. “Soms worden stamcellen na de geboorte gegeven, maar de kans op afstoting is dan groot.” Osteogenesis imperfecta komt voor bij 1 op de 10.000 tot 20.000 pasgeborenen. Oepkes wil osteogenesis imperfecta (OI) al in de baarmoeder gaan behandelen met mesenchymale stamcellen. “Voor de geboorte is het afweersysteem nog niet rijp en daardoor zullen de stamcellen niet worden afgestoten”, aldus Oepkes. Als de behandeling aanslaat kan deze na de geboorte worden voortgezet met dezelfde stamcellen. Dat is waarschijnlijk nodig omdat één behandeling onvoldoende is.

In dit onderzoek wordt de behandeling getest bij kinderen met de meest ernstige vormen van de aandoening (type 3 en 4). Nu overlijden zij soms al in de baarmoeder. De stamcellen worden in de navelstreng ingespoten en zijn afkomstig van foetale levers die overblijven na abortus in Zweden. Oepkes: “We willen de komende drie jaar twintig foetussen met OI behandelen en hen na de geboorte twee jaar volgen. Daarbij vergelijken we hun ontwikkeling met die van kinderen die niet al in de baarmoeder zijn behandeld. We verwachten niet dat de kinderen helemaal genezen, maar wel dat ze aanzienlijk minder botbreuken hebben, beter groeien en minder pijn hebben.”

© Nationale Zorggids