De Europese Unie geeft 6,6 miljoen euro uit aan onderzoek naar het behandelen van de broze bottenziekte. Kinderen met deze aandoening, bekend onder de naam osteogenesis imperfecta (OI), groeien moeilijk en hun botten zijn erg breekbaar. Het is mogelijk dat de botten al in de baarmoeder breken. Dat meldt Vakblad Vroeg.
De komende jaren wordt een nieuwe behandeling getest bij twintig kinderen met een ernstige vorm van de aandoening. “Er is nu geen goede behandeling voor. Soms worden stamcellen na de geboorte gegeven, maar de kans op afstoting is dan groot”, zegt prof. Dick Oepkes, hoogleraar foetale therapie in het LUMC. De bedoeling is dat de ziekte al in de baarmoeder wordt behandeld met mesenchymale stamcellen. “Voor de geboorte is het afweersysteem nog niet rijp en daardoor zullen de stamcellen niet worden afgestoten.” Wanneer de behandeling aanslaat. kan deze na de geboorte worden voortgezet met dezelfde stamcellen. Dat is waarschijnlijk nodig, want één behandeling is onvoldoende.
Via het Horizon 2020 programma krijgt het onderzoek 6,6 miljoen euro van de Europese Unie. Meerdere kindcentra werken mee aan de studie, die wordt gecoördineerd door het Karolinska Institute in Zweden. Oepkes: “We willen de komende drie jaar twintig foetussen met OI behandelen en hen na de geboorte twee jaar volgen. Daarbij vergelijken we hun ontwikkeling met die van kinderen die niet al in de baarmoeder zijn behandeld, bijvoorbeeld omdat de ziekte te laat ontdekt is. We verwachten niet dat de kinderen helemaal genezen, maar wel dat ze aanzienlijk minder botbreuken hebben, beter groeien en minder pijn hebben.”
© Nationale Zorggids
