‘Dure weesgeneesmiddelen in de praktijk vaak niet effectief’

Weesgeneesmiddelen, medicijnen voor zeldzame ziekten, zijn duur maar blijken in de praktijk vaak niet de gewenste resultaten op te leveren. Yvonne Schuller van Amsterdam UMC onderzocht weesgeneesmiddelen en concludeerde dat deze middelen in de testfase effectief lijken, maar pas op langere termijn laten zien dat ze niet of verminderd effectief zijn. Dit meldt NU.nl. en Skipr. 

Tijdens de testfase lijken medicijnen tegen zeldzame tumoren bijvoorbeeld werkzaam, maar zodra deze op de markt verschijnen blijkt 40 procent ervan de overlevingskansen niet te vergroten. De resultaten waren nog duidelijker bij middelen tegen stofwisselingsziekten: daar was bij 62 procent nog maar de vraag of ze effectief waren.

Testfases duren vaak een paar jaar, maar omdat de groep patiënten veelal klein is en onderzoekers te maken hebben met ingewikkelde ziektes is de testfase vaak niet genoeg, zegt Schuller. Als het aan de onderzoeker ligt past het Europees Geneesmiddel Agentschap (EMA) haar gedrag richting farmaceuten aan. Farmaceuten zouden bovendien patiënten moeten blijven volgen, ook nadat het middel op de markt is verschenen.

Door: Redactie Nationale Zorggids