Prijsverlaging noodzakelijk voor vergoeding medicijnen bij zeldzame aandoeningen

Twee medicijnen voor zeldzame aandoeningen kunnen in aanmerking komen voor vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering, mits de prijs aanzienlijk wordt verlaagd. Zorginstituut Nederland heeft minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport geadviseerd om een maatschappelijk aanvaardbare prijs af te spreken voor de medicijnen exagamglogene autotemcel (exa-cel) en omaveloxolon. Dit is nodig om de gezondheidswinst voor patiënten in verhouding te brengen met de kosten voor de samenleving. Dit meldt het Zorginstituut Nederland.

Exa-cel voor erfelijke bloedarmoede TDT

Het medicijn exa-cel heeft aangetoond effectief te zijn voor de behandeling van mensen met de erfelijke bloedarmoede TDT, vooral voor patiënten zonder geschikte stamceldonor. TDT, of transfusieafhankelijke bèta-thalassemie, veroorzaakt een tekort aan het eiwit hemoglobine, wat leidt tot vermoeidheid, bleke huidskleur en ernstige complicaties. Patiënten zijn afhankelijk van regelmatige bloedtransfusies, wat hun levenskwaliteit ernstig beïnvloedt.

Exa-cel biedt een innovatieve behandeling waarbij eigen stamcellen genetisch worden aangepast. Het resultaat is dat de meeste patiënten geen bloedtransfusies meer nodig hebben voor minstens twaalf maanden. De gezondheidswinst voor patiënten is daarmee significant. Echter, de kosten voor het medicijn zijn momenteel € 1,9 miljoen per patiënt, wat de Zorginstituut Nederland aanleiding geeft om een prijsdaling van 43% voor te stellen om het medicijn vergoed te krijgen.

Omaveloxolon voor ataxie van Friedreich

Omaveloxolon kan de ziekte ataxie van Friedreich tijdelijk vertragen, een aandoening waarbij zenuwcellen afsterven door een tekort aan het eiwit frataxine. Deze ziekte leidt tot ernstige problemen met coördinatie, beweging en balans, en patiënten moeten vaak voor hun dertigste levensjaar een rolstoel gebruiken. Momenteel is er geen effectieve behandeling voor deze aandoening.

Hoewel omaveloxolon enige verbetering biedt, is de gezondheidswinst beperkt en gaat de achteruitgang van de patiënt door, zelfs tijdens de behandeling. De kosten van het medicijn, die momenteel € 246.000 per patiënt per jaar bedragen, maken het financieel onhaalbaar om het medicijn zonder prijsverlaging uit het basispakket te vergoeden. Een prijsdaling van 84% is noodzakelijk voor het vergoeden van dit medicijn.

Zorginstituut Nederland en kosteneffectiviteit

In Nederland worden medicijnen alleen vergoed uit het basispakket wanneer ze bewezen meerwaarde hebben en kosteneffectief zijn. Dat betekent dat de prijs van een medicijn in verhouding moet staan tot de gezondheidswinst voor patiënten. Zorginstituut Nederland benadrukt dat hoewel innovatieve medicijnen welkom zijn, de prijs-kwaliteitverhouding cruciaal is voor het behoud van een duurzaam zorgsysteem.

Fabrikanten moeten met de zorgverzekeraars tot een redelijke prijs komen om de medicijnen toegankelijk te maken voor de patiënt, zonder de zorgkosten onhoudbaar te maken voor de samenleving.