Groep patiënten met MLD krijgt dure Libmeldy toch vergoed uit basispakket

Het dure geneesmiddel Libmeldy wordt toch vergoed. Het wordt opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering voor een specifieke groep patiënten die lijdt aan metachromatische leukodystrofie (MLD), aldus demissionair minister Conny Helder (VWS) in een brief aan de Kamer.

Libmeldy is een eenmalige gentherapie voor kinderen met deze zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte. Een behandeling met het geneesmiddel kost 2,9 miljoen euro per patiënt. De ziekte wordt in Nederland bij twee of drie kinderen per jaar vastgesteld.

Kinderen die nog geen symptomen hebben van de ziekte krijgen het medicijn vergoed, laat de minister weten. Kinderen die de symptomen al wel hebben, kunnen geen vergoeding voor het geneesmiddel krijgen. Er zijn namelijk onvoldoende klinische gegevens “om te kunnen concluderen dat de behandeling met Libmeldy voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk”.

Geld terug

Vorig jaar april meldde toenmalig zorgminister Ernst Kuipers dat er geen vergoeding zou komen. Het medicijn was te duur. Nederland had samen met België en Ierland met de Britse leverancier Orchard Therapeutics tevergeefs over een lagere prijs onderhandeld.

Tijdens nieuwe onderhandelingen zijn de drie landen wel een aanvaardbare prijs overeengekomen, aldus Helder. De afspraken gelden tot eind 2026. Er is met de leverancier afgesproken dat die geld teruggeeft als de behandeling initieel niet aanslaat.

Door: ANP