Ouders strijden voor medicijn voor behandeling van dwerggroei

In veel Europese landen helpt het middel Voxzogo kinderen met achondroplasie groeien. In Nederland is dit medicijn nog altijd niet beschikbaar, mede omdat de fabrikant hier nog geen aanvraag voor heeft gedaan. Ouders van kinderen met dwerggroei komen in actie. Zij willen dat fabrikant BioMarin Pharmaceuticals alsnog een aanvraag indient om het op te nemen in de zorgverzekering. Dit meldt Trouw.

Voxzogo, een groeimiddel dat sinds 2021 is goedgekeurd door het Europees Medicijnagentschap (EMA), kan kinderen met achondroplasie tot twintig centimeter extra laten groeien. Het medicijn vermindert ook kans op complicaties zoals kromme benen of rugproblemen. In landen als Duitsland en Frankrijk zit het al in het verzekeringspakket.

Winstmaximalisatie belangrijke factor

In Nederland ontbreekt zo’n aanvraag. De fabrikant wil niet zeggen waarom. Wel staat vast dat BioMarin zo’n 200.000 euro per kind per jaar vraagt. Dat maakt het een van de duurdere medicijnen op de markt. Volgens het Zorginstituut Nederland speelt winstmaximalisatie een grote rol: Nederland is een kleine markt en onderhandelt stevig over prijzen. Landen gebruiken elkaars prijsafspraken als uitgangspunt. “Ik denk dat we in veel gevallen meer dan genoeg betalen om medicijnen met een redelijke winst op de markt te brengen, maar helaas is winstmaximalisatie een belangrijke factor bij dit soort keuzes”, legt ZiN-beleidsadviseur en gezondheidseconoom Joost Enzing uit.

Farmaceuten niet op hun knieën te dwingen

De Algemene Rekenkamer riep al eerder op om strenger te onderhandelen over dure middelen, en soms ook gewoon ‘nee’ te zeggen. Maar farmaceuten zijn niet op hun knieën te dwingen, zegt  arts en filosoof Bert Keizer. Een oplossing is om samen met andere EU-lidstaten in te gaan kopen, “maar dan ben je zeven jaar vergaderen verder”. Dus er zit dan niets anders op om meer te betalen voor een medicijnen. En hoewel hij vindt dat idealisten in hun gelijk staan, hebben farmaceuten de macht. En kinderen schieten er niks mee op als Nederland nee moet verkopen.

Minder kans op complicaties

Toch is de frustratie groot bij ouders als Roos Bouman. Haar zoon Jonas is slim, sterk en vrolijk, maar moet veel compenseren voor zijn kleine lengte. Zonder Voxzogo blijft dat zo. Bovendien hebben kinderen met dwerggroei het risico op complicaties als een scheve ruggengraat en o-benen. Dit risico neemt af bij gebruik van Voxzogo. In een brandbrief riepen zij en andere ouders het ministerie van Volksgezondheid op om zich hard te maken voor toegang. Maar het ministerie verwees naar Europese regels: zonder aanvraag van de fabrikant kunnen ze niets doen.

Petitie Voxzogo

Dat antwoord vinden ouders te makkelijk. Zo blijft de farmaceut de macht houden, terwijl Nederland ook het gesprek kan initiëren. Toch zouden fabrikanten ook hun verantwoordelijkheid moeten nemen door ook hier een aanvraag in te dienen, zodat Nederlandse kinderen gelijke kansen krijgen als kinderen in landen waar het medicijn wél vergoed wordt. Bouman vindt het vreselijk dat Nederland mogelijk wordt overgeslagen omdat we niet winstgevend genoeg zijn. Een groep ouders is hierom ook een petitie gestart. Daarin roepen ze de overheid én de farmaceut op om een gesprek aan te gaan over het beschikbaar maken van Voxzogo in Nederland. Op 17 juni overhandigen ze de petitie aan de Kamercommissie. Er staan alvast 26.500 handtekeningen op.