Snellere toegang tot dure medicijnen voor zeldzame ziekten: tofersen bij ALS nu vergoed

Door de nieuwe methode Orphan Drug Access Protocol (ODAP) krijgen patiënten sneller toegang tot dure medicijnen voor zeldzame ziekten. Dit protocol zorgt ervoor dat prijsafspraken sneller tot stand komen. Hierdoor wordt het medicijn tofersen, voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS, sinds 1 maart 2025 vergoed. Dit meldt Zorgverzekeraars Nederland (ZN).

Tofersen – merknaam Qalsody – is bedoeld voor de 1 tot 2 procent van de ALS-patiënten met deze erfelijke vorm. Voor hen bestond lange tijd geen effectieve behandeling. Dankzij ODAP kunnen zij nu sneller geholpen worden. Het protocol maakt afspraken over vergoeding, terwijl tegelijkertijd data over effectiviteit en bijwerkingen verzameld worden.

Moeizame vergoedingstrajecten

Nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten zijn vaak extreem duur. De onzekerheid over de lange termijn-effectiviteit vertraagt de vergoedingsprocedure. Zorgverzekeraars werken via ODAP samen om dit proces te versnellen. Patiënten krijgen het medicijn sneller, maar alleen als het aantoonbaar werkt. Bij onvoldoende effect wordt de behandeling stopgezet.

Zorgverzekeraars Nederland (ZN), artsen en onderzoekers werken nauw samen in ODAP. Volgens internist Carla Hollak bij Amsterdam UMC zorgt het protocol ervoor dat patiënten veilig en verantwoord toegang krijgen tot innovatieve medicatie. Neuroloog Michael van Es van UMC Utrecht ziet dit als een doorbraak: “Tofersen is het eerste medicijn beschikbaar voor een vorm van ALS en dat geeft ons als artsen en onderzoekers maar vooral ook iedereen die leeft met ALS, het geloof dat ALS een behandelbare ziekte kan zijn.”